تحديثات دوائية مهمة.. تطورات جديدة في علاج الأنيميا المنجلية
تحديثات دوائية مهمة.. تطورات جديدة في علاج الأنيميا المنجلية
أعلنت شركة Emmaus Life Sciences، الرائدة في مجال علاج مرض الأنيميا المنجلية، أنها حصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لإجراء تحديثات مهمة على نشرة الاستخدام الخاصة بدواء Endari، بهدف تزويد الأطباء بمعلومات إضافية حول طريقة وصف العلاج بناءً على بيانات دراسات الحرائك الدوائية بعد التسويق.
التحديثات المعتمدة من (FDA)
تشمل التحديثات المعتمدة توضيح إمكانية تحديد الجرعة بناءً على وزن الجسم والتأكيد على عدم تراكم المادة الفعالة عند الاستخدام مرتين يومياً، إضافةً إلى إمكانية تناول الدواء مع الطعام أو بدونه، ويُستخدم Endari، وهو مسحوق فموي من مادة L-glutamine الطبية، لتقليل المضاعفات الحادة المرتبطة بـ الأنيميا المنجلية لدى المرضى البالغين والأطفال من سن الخامسة فما فوق.
دواء Endari لعلاج الأنيميا المنجلية لدى المرضى البالغين والأطفال
دواء مرخص لعلاج حالة وراثية معقدة
يُعتبر "Endari" أحد العلاجات المعتمدة في الولايات المتحدة ودول أخرى لتحسين جودة الحياة للمرضى المصابين بالأنيميا المنجلية وهي اضطراب وراثي في كريات الدم الحمراء يؤثر على ملايين الأشخاص حول العالم، ويُسبب هذا المرض تشوه شكل كريات الدم الحمراء إلى هيئة "منجلية" ما يضعف قدرتها على نقل الأكسجين ويساهم في انسداد الأوعية الدموية وتلف الأنسجة ما يؤدي إلى ألم شديد ومضاعفات قد تُفضي إلى الوفاة المبكرة.
ووفقًا لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها (CDC) فإن ما يُقارب 100 ألف شخص في الولايات المتحدة يعيشون مع هذه الحالة ويُقدّر أن واحداً من كل 365 طفلًا من أصل إفريقي وواحداً من كل 16,300 طفلًا من أصول لاتينية يُولدون بالمرض.
معلومات السلامة والتحذيرات الطبية
أوضحت الشركة أن التحديثات الأخيرة تستند إلى نتائج دراسات ما بعد التسويق دون الإبلاغ عن أي تراكم غير مرغوب فيه للمادة الدوائية عند تناولها مرتين يومياً، وتشير البيانات السريرية إلى أن أكثر الآثار الجانبية شيوعًا (بنسبة تزيد عن 10%) تشمل الإمساك، الغثيان، الصداع، آلام البطن، السعال، آلام الأطراف، آلام الظهر، وآلام الصدر.
ومن بين الحالات التي أدت إلى توقف العلاج: تضخم الطحال، آلام البطن، عسر الهضم، إحساس بالحرقان، والهبات الساخنة، كما شدّدت Emmaus على أن فعالية وسلامة Endari لم تُثبت بعد لدى الأطفال دون سن الخامسة.
آلام البطن وعسر الهضم من الآثار الجانبية لدواء Endari
تصريحات استشرافية
أكدت الشركة في بيانها أن بعض المعلومات الواردة تُعد ضمن التصريحات الاستشرافية وفقًا لقانون إصلاح التقاضي الأمريكي للأوراق المالية وتشير إلى توقعات تتعلق بسلامة Endari، موضحةً أن هذه التصريحات تخضع لمخاطر وافتراضات متغيرة، ولا تلتزم Emmaus بتحديثها ما لم يتطلب القانون ذلك.
